Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого рідке метаболічне захворювання, став першим пацієнтом у світі, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію 2020 року, допомогла уникнути хлопчику пересадки печінки. Хвороба, яку він має, утруднює організму виводити токсичні відходи метаболізму. Лікування було створене спеціально для хлопчика і адаптоване під його унікальні генетичні особливості. Після проведення терапії, йому стало краще: він може споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики сподіваються, що цей успіх в лікуванні буде корисним для інших пацієнтів і дозволить хлопчику жити без постійного лікування.
